Forskare vid Umeå universitet har utvecklat en ny analysmetod för att mäta enzymaktiviteten i ryggmärgsvätska, vilket kan revolutionera behandlingen av den neurologiska sjukdomen ALS.
Precision i behandlingen av ALS
– Den här metoden kan potentiellt leda till en mer exakt dosering av genterapi, vilket minimerar biverkningar och förbättrar patientens livskvalitet, förklarar Per Zetterström, forskningsledare vid Umeå universitet. Forskningen visar att det inte bara är viktigt att mäta mängden av enzymet SOD1, utan även dess aktivitet för att effektivt bromsa sjukdomsförloppet i amyotrofisk lateralskleros (ALS).
ALS har länge varit en obotlig sjukdom med behandlingar som enbart syftat till att lindra symtom. Med introduktionen av genterapin Tofersen, godkänd av Europeiska Läkemedelsverket EMA, har dock nya möjligheter öppnat sig. Tofersen riktar sig specifikt mot SOD1-relaterad ALS genom att minska produktionen av felveckade SOD1-proteiner som ansamlas och skadar nervcellerna.
Vikten av rätt dosering
Anpassad behandling för varje patient
Tofersen administreras direkt i ryggmärgsvätskan, och den nya metoden från Umeå universitet möjliggör nu för första gången att mäta hur behandlingen påverkar SOD1-aktiviteten specifikt. Denna insikt är avgörande då för höga doser kan minska nivåerna av funktionellt SOD1 mer än nödvändigt, vilket kan leda till ökad oxidativ stress i kroppen.
– Våra mätningar visar att vi kan skilja på aktiviteten i ryggmärgsvätska och blod, vilket är en viktig framgång för metodens precision, säger Laura Leykam, doktorand och en av forskarna bakom studien.
Framsteg och framtida forskning
Nästa steg: Anpassning av genterapi
Forskarna betonar att nästa steg är att använda metoden för att direkt observera hur Tofersen-behandling påverkar SOD1-aktiviteten över tid. Denna kunskap kommer eventuellt att leda till anpassade behandlingsregimer där doseringen av Tofersen kan optimeras för varje individ baserat på faktiska enzymnivåer och aktivitet.
– Denna anpassning kan innebära att vi i framtiden kan erbjuda patienter en ännu effektivare behandling med färre biverkningar, tillägger professor Peter Andersen, en veteran inom ALS-forskning.
Studien är ett viktigt steg mot att förstå och behandla olika former av ALS mer effektivt och är publicerad i tidskriften Neurobiology of Disease.
